voxelotor

Voxelotor é uma substância que atua sobre a hemoglobina S (HbS), inibindo sua polimerização, isto é, a formação de cadeias dessa proteína. A descrição do NCI apresentada no PubChem o caracteriza como modulador e estabilizador da HbS, com disponibilidade por via oral e potencial uso no tratamento da doença falciforme.

Na bula americana fornecida, OXBRYTA, produto contendo voxelotor, tem indicação descrita para tratamento da doença falciforme em adultos e pacientes pediátricos a partir de 4 anos. O documento apresenta essa indicação no regime de aprovação acelerada, com base no aumento da hemoglobina. Também informa que a continuidade da aprovação pode depender da verificação e descrição de benefício clínico em estudos confirmatórios.

Na bula fornecida de OXBRYTA, distinguem-se comprimidos revestidos para uso oral com 300 mg ou 500 mg de voxelotor e comprimidos para suspensão oral com 300 mg. A composição dos excipientes também difere: os comprimidos revestidos contêm, entre outros componentes, laurilsulfato de sódio; os destinados à suspensão contêm aroma artificial de uva e sucralose. Essas quantidades descrevem apresentações do produto, não um esquema de tratamento individual.

A bula americana fornecida contraindica OXBRYTA em pacientes com histórico de reação grave de hipersensibilidade ao voxelotor ou aos excipientes. Para esse produto, recomenda evitar associação com indutores fortes ou moderados de CYP3A4, pois podem reduzir as concentrações de voxelotor e sua eficácia.

Também recomenda evitar substratos sensíveis de CYP3A4 com estreita margem terapêutica e relata aumento da exposição ao midazolam. Outro cuidado é a possível interferência de OXBRYTA na medição dos tipos de hemoglobina HbA, HbS e HbF por cromatografia líquida de alta eficiência (HPLC).