tisagenlecleucel

No contexto do produto KYMRIAH, tisagenlecleucel é uma imunoterapia celular autóloga geneticamente modificada e direcionada ao CD19. O produto é composto por células T do próprio paciente, modificadas com um vetor lentiviral para expressar um receptor quimérico de antígeno (CAR) anti-CD19. A bula descreve que essas células são obtidas de células mononucleares do sangue periférico por leucaférese.

Na bula dos Estados Unidos, KYMRIAH é indicado para pacientes de até 25 anos com leucemia linfoblástica aguda de precursores B refratária ou em segunda recidiva ou posterior. Também é indicado para adultos com linfoma de grandes células B recidivado ou refratário após duas ou mais linhas de terapia sistêmica, exceto linfoma primário do sistema nervoso central, e para linfoma folicular recidivado ou refratário após duas ou mais linhas sistêmicas.

Para linfoma folicular, a bula informa aprovação acelerada baseada em taxa e duração de resposta.

Para KYMRIAH, a apresentação é uma suspensão congelada de células T autólogas geneticamente modificadas, fornecida em bolsa ou bolsas de infusão identificadas para um receptor específico. O produto é preparado a partir das células do paciente, criopreservado e descongelado antes da administração. A suspensão descongelada é descrita como incolor a levemente amarela; além de células T, pode conter monócitos e células NK e B.

Para KYMRIAH, a bula dos Estados Unidos alerta para síndrome de liberação de citocinas, inclusive reações fatais ou potencialmente fatais, e para toxicidades neurológicas graves. Ela orienta não administrar o produto a pacientes com infecção ativa ou doenças inflamatórias. Podem ocorrer reações de hipersensibilidade, inclusive anafilaxia, possivelmente relacionadas ao dimetilsulfóxido ou ao dextrano 40 da formulação.

Alguns testes comerciais de ácido nucleico para HIV podem apresentar resultado falso-positivo após o uso de KYMRIAH. Na lactação, a bula informa que o risco para o lactente não pode ser excluído.