miglustate

Miglustat é uma substância química da classe das hidroxipiperidinas. Estruturalmente, é um derivado da deoxinojirimicina no qual o hidrogênio do grupo amino foi substituído por um grupo butil.

Na bula americana do produto Miglustat, ele é indicado como monoterapia para adultos com doença de Gaucher tipo 1 leve a moderada quando a terapia de reposição enzimática não é uma opção terapêutica, como em casos de alergia, hipersensibilidade ou acesso venoso inadequado. Nessa bula, o miglustat atua como inibidor competitivo e reversível da sintase de glucosilceramida, reduzindo a biossíntese de glicoesfingolipídios. Essa informação não comprova indicação ou aprovação no Brasil.

A apresentação descrita na bula americana do produto Miglustat é cápsula dura de gelatina contendo 100 mg de miglustat. A cápsula tem tampa e corpo brancos opacos, com as inscrições “NAV” e “104”, respectivamente, e contém pó branco a quase branco. Essa descrição refere-se especificamente a esse produto e não informa outras apresentações nem disponibilidade no Brasil.

Na bula americana do produto Miglustat, foram relatadas neuropatia periférica, tremor, diarreia com perda de peso e redução da contagem de plaquetas. Sintomas como dor, fraqueza, dormência ou formigamento requerem reavaliação do risco e benefício do tratamento. A bula também informa que a amamentação não é recomendada, devido ao potencial de reações adversas graves no lactente.

Na coadministração com imiglucerase, o possível aumento da depuração desta última foi inconclusivo pelo pequeno número de pacientes e pelas doses variáveis usadas.