alfavestronidase

No registro GSRS fornecido, a substância aparece com o nome preferencial VESTRONIDASE ALFA e é classificada como proteína. O registro associa a ela o CAS 1638194-78-1 e o UNII 7XZ4062R17. Esses dados documentam sua identidade, não uma autorização de comercialização.

Na bula de MEPSEVII, o produto é indicado para tratar mucopolissacaridose VII, também chamada síndrome de Sly, em pacientes pediátricos e adultos. A vestronidase alfa-vjbk é descrita como forma recombinante da beta-glucuronidase humana, destinada a fornecer a enzima para captação pelos lisossomos e favorecer o catabolismo dos glicosaminoglicanos acumulados. O efeito de MEPSEVII sobre manifestações da doença no sistema nervoso central não foi determinado.

Na bula de MEPSEVII, a preparação é uma injeção para infusão intravenosa, apresentada como líquido incolor a levemente amarelado em frasco de dose única de 10 mg/5 mL, equivalente a 2 mg/mL. O produto é descrito como estéril, sem conservante e não pirogênico. Deve ser mantido refrigerado entre 2 °C e 8 °C, protegido da luz, sem congelar ou agitar.

A bula de MEPSEVII alerta que ocorreu anafilaxia durante sua administração, inclusive já na primeira dose. Ela orienta disponibilidade imediata de suporte médico, observação durante a infusão e por 60 minutos após seu término e interrupção imediata da infusão diante de anafilaxia. Pacientes e cuidadores devem conhecer os sinais e buscar atendimento imediato. Na lactação, não há dados sobre presença no leite, efeitos no lactente ou produção de leite.