alfavelaglicerase

A alfavelaglicerase é uma glicoproteína produzida por tecnologia de ativação gênica em uma linhagem de fibroblastos humanos. A definição química fornecida a descreve como idêntica à enzima humana de ocorrência natural. Essa evidência caracteriza a natureza e a origem de produção da substância, sem informar apresentação farmacêutica ou uso clínico.

Na bula americana de VPRIV, o produto é indicado para terapia de reposição enzimática de longo prazo em pacientes com doença de Gaucher tipo 1. A velaglucerase alfa presente no produto catalisa a hidrólise do glicocerebrosídeo, reduzindo sua quantidade acumulada. Segundo essa bula, ensaios clínicos com VPRIV mostraram redução do tamanho do fígado e do baço e melhora da anemia e da trombocitopenia. Essas afirmações são específicas de VPRIV.

Para VPRIV, a bula americana documenta pó liofilizado estéril, sem conservante, branco a quase branco, em frasco de vidro de dose única com 400 unidades. Essa apresentação requer reconstituição e diluição adicional antes da infusão intravenosa, não sendo uma solução pronta. Devem ser diferenciados o insumo velaglucerase alfa, o pó liofilizado no frasco e a solução preparada para administração. A descrição limita-se ao produto VPRIV.

A bula de VPRIV informa que pacientes tratados com terapias de reposição enzimática apresentaram reações de hipersensibilidade potencialmente fatais, incluindo anafilaxia. Segundo a bula, a anafilaxia ocorreu tanto no início quanto após duração prolongada da terapia. Para VPRIV, orienta-se início em ambiente de saúde com monitoramento e recursos de ressuscitação; diante de reação grave, a bula prevê interrupção e tratamento médico imediato.

Em pacientes de 4 a 17 anos, erupção cutânea, prolongamento do aPTT e febre foram mais comuns que em adultos. Após a comercialização de VPRIV, houve relatos de vômitos, por vezes graves, mas com frequência e relação causal incertas.